Trasformare la speranza in realtà

Malattia “orfana” (o rara) e “ultra-rara”

Anche se il termine “malattia orfana” implica un’evenienza rara, l’impatto sui pazienti e le relative famiglie è a lungo termine e talvolta disastroso. Buona parte dell’attività di bluebird bio si concentra su tre patologie rare: Adrenoleucodistrofia, beta-Talassemia e anemia falciforme.

 

Ulteriori informazioni

EURORDIS Scheda informativa sulle malattie rare
Orphanet: Il portale delle malattie rare e dei farmaci orfani
Centro Nazionale Malattie Rare
OMAR
National Organization for Rare Disorders Scheda informativa sulle malattie rare

back to top

Prodotti in attesa di approvazione

In bluebird, stiamo facendo progressi reali ed impressionanti, soprattutto con due diversi prodotti in attesa di approvazione: Lenti-D, un trattamento potenziale per la CALD e LentiGlobin, una terapia potenziale per beta-Talassemia trasfusione dipendente e Anemia Falciforme.

I nostri studi clinici

La nostra pipeline di prodotti

back to top

I prossimi cinque anni

Crediamo che la terapia genica sia l’inizio di una nuova era nel settore sanitario e sappiamo che i prossimi cinque anni saranno rivoluzionari e che l’innovazione sarà sempre al centro di ciò che facciamo.

Una comunità collaborativa sulle malattie rare

back to top

Politiche sulla rimborsabilità

Con il progresso della terapia genica, dobbiamo lavorare anche per garantire che siano poste in atto delle politiche di rimborsabilità idonee a supportare questo innovativo trattamento terapeutico.

 

Ulteriori informazioni

Tapestry Networks ViewPoints Creare un sistema sanitario sostenibile per le terapie “curative”
The Alliance for Regenerative Medicine Curative Regenerative Medicines Preparare i sistemi sanitari per l’ondata in arrivo

back to top